Introduzione: L'avvento degli inibitori dei checkpoint immunitari ha messo in discussione i precedenti paradigmi di trattamento per il carcinoma uroteliale (UC) avanzato, sia nel contesto post-platino che come trattamento di prima linea per i pazienti non idonei al cisplatino. In questo studio, abbiamo valutato l'efficacia del pembrolizumab come trattamento di prima linea per l'UC non idoneo al cisplatino.
Metodi: Sono stati raccolti i dati di pazienti di età pari o superiore a 18 anni affetti da colite ulcerosa non trattabile con cisplatino e in trattamento di prima linea con pembrolizumab, dal 1° gennaio 2017 al 1° settembre 2022. L'inidoneità al cisplatino è stata definita secondo i criteri di Galsky. Trentatré istituzioni provenienti da 18 paesi hanno partecipato allo studio ARON-2.
Risultati: La nostra analisi ha incluso 162 pazienti. Il tempo mediano di follow-up è stato di 18,9 mesi (95%CI 15,3-76,9). Nell'intera popolazione dello studio, la sopravvivenza globale mediana è stata di 15,8 mesi (95%CI 11,3-32,4). La sopravvivenza globale mediana è risultata significativamente più lunga nei maschi rispetto alle femmine, mentre non sono state osservate differenze statisticamente significative tra pazienti di età inferiore a 65 anni e pazienti di età pari o superiore a 65 anni, né tra fumatori e non fumatori. Secondo i criteri RECIST 1.1, 26 pazienti (16%) hanno ottenuto una risposta completa (CR), 32 (20%) una risposta parziale (PR), 39 (24%) una stabilizzazione della malattia (SD) e 55 (34%) una progressione della malattia (PD).
Conclusioni: I nostri dati confermano il ruolo del pembrolizumab come terapia di prima linea per i pazienti non idonei al cisplatino. Sono necessari ulteriori studi per approfondire le caratteristiche biologiche e immunologiche dei pazienti con colite ulcerosa al fine di ottimizzare l'esito della terapia immunologica in questo contesto.
