Il carcinoma uroteliale delle vie urinarie superiori (UTUC) rappresenta il 5-10% di tutti i carcinomi uroteliali (UC). In questa analisi, abbiamo riportato i dati di pratica clinica reale dello studio ARON-2 ( NCT05290038 ) sull'efficacia del pembrolizumab in pazienti con UTUC recidivato o progredito dopo chemioterapia a base di platino. Sono state esaminate le cartelle cliniche di pazienti con UTUC metastatico trattati con pembrolizumab come terapia di seconda linea provenienti da 34 istituzioni in 14 paesi. I pazienti sono stati valutati per la sopravvivenza globale (OS), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di risposta complessiva (ORR). Sono state utilizzate analisi univariate e multivariate per esplorare l'associazione delle variabili di interesse con OS e PFS. Sono stati inclusi nella nostra analisi 235 pazienti. La OS mediana è stata di 8,6 mesi (IC 95% 6,6-12,1), il tasso di OS a 1 anno è stato del 43% mentre il tasso di OS a 2 anni è stato del 29%. La PFS mediana è stata di 5,1 mesi (IC 95% 3,9-6,9); il 46% dei pazienti era vivo a 6 mesi, il 34% a 12 mesi e il 25% a 24 mesi. Secondo i criteri RECIST 1.1, 18 pazienti (8%) hanno ottenuto una risposta completa (CR), 57 (24%) una risposta parziale (PR), 44 (19%) una malattia stabile (SD) e 116 (49%) una malattia progressiva (PD), con un ORR del 32%. Il nostro studio conferma l'efficacia del pembrolizumab nei pazienti pretrattati con una combinazione a base di platino, indipendentemente dalla loro sensibilità al trattamento di prima linea e dalla loro istologia. Inoltre, abbiamo sottolineato il beneficio limitato del trattamento con pembrolizumab nei pazienti con metastasi epatiche e scarso performance status ECOG.
Pembrolizumab in pazienti con carcinoma uroteliale avanzato delle vie urinarie superiori: uno studio in condizioni di pratica clinica reale del progetto ARON-2.
